Lakaw ngadto sa Content
Internasyonal nga Parkinson ug Movement Disorder Society

Serye sa Ataxia: Pagtambal sa cerebellar ataxia sa 2026 - Unsa ang bag-o?

Hinaot 26, 2026
Episode:301
Series:Ataxia
Sulod sa daghang katuigan, ang mga ataxia, ilabina ang mga genetic form, giisip nga mga sakit nga dili matambalan. Niini nga episode, gihisgutan nila ni Dr. Orlando Barsottini ug Dr. Liana Rosenthal ang mga bag-ong pag-uswag sa pagtambal sa mga ataxia ug mga panglantaw alang sa umaabot.
Read More

Prof. Orlando Barsottini: [00:00:00] Kumusta ug welcome sa MDS Podcast, ang opisyal nga podcast sa internasyonal nga Parkinson and Movement Disorder Society. Ako si Orlando Barsottini, propesor sa neurology sa Federal University of Sao Paulo, Brazil, ug karon ania ako uban ni Dr. Liana Rosenthal. Si Liana usa ka associate professor sa neurology ug direktor sa Ataxia center sa Johns Hopkins University School of Medicine. Karon atong hisgutan ang hilisgutan sa pagtambal sa cerebellar ataxia sa 2026: Unsa ang bag-o? Liana, Salamat sa pag-apil kanamo.

Tan-awa ang kompleto nga transcript

Dr. Liana Rosenthal: Aw, daghang salamat sa pag-imbitar nako. Nalipay ko nga ania ko.

Prof. Orlando Barsottini: Hangtod bag-o lang, ang mga ataxia, ilabina ang mga genetic form [00:01:00] giisip nga sakit nga dili matambalan. Aron masugdan ang atong panagsulti, aduna ba kitay mga rason nga molaom o wala?

Dr. Liana Rosenthal: Mao nga Orlando, sa akong hunahuna naa tay mga rason para mo-optimism. Naa koy daghang lain-laing mga butang nga akong gikalipayan. Samtang naghunahuna ta bahin sa atong mga pagtambal para sa lain-laing genetic ataxias. Sa panahon nga nagtrabaho ko ug nagtabang sa pagtambal ug pagdumala sa mga tawo nga adunay ataxia, mga 10 ngadto sa 15 ka tuig na ang milabay ug sobra sa maong panahon, akong nakita ang talagsaong pagtubo sa atong abilidad sa paghunahuna ug pagsabot sa pathophysiology, paggamit niana sa pag-ila sa mga bag-ong biomarker.

Ug nakita usab nako ang talagsaong pagtubo sa interes sa mga kompanya sa parmasyutiko sa pagtambal sa mga ataxia. Busa sa akong hunahuna kana nga kombinasyon mahimong makapahinam kaayo sa umaabot. Ug dugang pa, imong kuhaon ang tanan nga [00:02:00] nga pagtubo nga atong nakita sa ataxia, ug dayon imong idugang ang kalampusan nga nahitabo sa ubang mga lugar sa mga termino sa mga gene therapies.

Ug busa kining ideya nga ang ubang mga sakit mahimong malampuson nga matambalan sa mga gene therapies, wala ko kasabot nganong dili kita hinaut nga makabaton og susamang mga pagtambal sa kalibutan sa ataxia sa dili madugay. Ug sa katapusan, ang laing butang nga akong gikalipayan bahin sa optimismo alang sa ataxia mao ang pag-apruba sa omaveloxolone alang sa ataxia ni Friedrich. Busa sa akong hunahuna nga kon magkauban kita, adunay daghang mga rason alang sa optimismo.

Prof. Orlando Barsottini: Oo. Sama sa imong gihisgutan bag-o lang, ang omaveloxolone naaprobahan para sa Friedrich's ataxia. Mahimo ba nimo nga sultihan kami og dugang bahin niini nga tambal? Ug ang akong ikaduhang pangutana niini nga hilisgutan, kini ba nga tambal gipakita alang sa tanan nga mga pasyente nga adunay Friedreich's ataxia o kinahanglan namon ang pipila ka mga pasyente nga gipili?

Dr. Liana Rosenthal: [00:03:00] Una, sultihan tika gamay bahin sa tambal, ug dili ko gusto nga malibog sa mga panagsulti bahin sa mekanismo sa aksyon, apan sa akong hunahuna kini mapuslanon tungod kay kini nagpasabut nga ang pagsabot sa mekanismo sa aksyon mao ang nagtugot kanato sa pag-ingon nga kini nga tambal molihok ug dayon among gisulayan kini sa mga pasyente ug sigurado, makatabang kini.

Mao nga sa akong hunahuna kana nga agianan maayo gyud nga hunahunaon. Mao nga sa panguna sa mga tawo nga wala’y Friedreich's ataxia, adunay kini nga protina sa NRF2 ug kung moadto kini sa nucleus kini mo-aktibo sa mga agianan nga kontra-panghubag. Mahimo ra naton kini ibilin. Klaro nga mas komplikado kini kaysa niana.

Apan ang mahitabo kay sa mga tawo nga adunay Friedrich's ataxia, kini nga protina moagi sa pagkadaot nga mosangpot sa pagtaas sa oxidative stress. Mao nga imbes nga moadto sa nucleus ug mopasiugda sa mga anti-inflammatory pathways, kini madaot ug dili kini mobuhat sa iyang trabaho. Ug ang omaveloxolone, among gituohan nga mopahunong niini nga pagkadaot.

Ug busa, pinaagi sa [00:04:00] paghunong sa pagkadaot, ang protina makaadto sa nucleus ug mobuhat sa iyang angay buhaton. Mao nga naa ang sukaranan nga background sa siyensya, ug siyempre kinahanglan ka nga mobalhin sa mga klinikal nga pagtuon. Ug sa pinakadako nga pagtuon sa pagtuon sa MOXIe, ang mga pasyente nga adunay omaveloxolone mas maayo sa 48 ka semana kaysa sa mga nag-placebo.

Ug mas maayo sila gamit ang mFARS, ang Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale. Ug dugang pa, naghimo sila og dugang nga pag-analisar. Dili lang kay mas maayo ang mga pasyente sa 48 ka semana nga paggamit og tambal kaysa sa placebo. Dugang pa, adunay usa ka delayed start analysis nga nagpakita nga sa 72 ka semana, ang mga tawo nga naggamit og omaveloxolone mas maayo kaysa sa placebo.

Ug naghimo usab sila og pag-analisar ug mas taas pa nga pagtuon kon itandi sa datos sa natural nga kasaysayan. Ug usab, ang mga tawo nga nag-inom og tambal mas maayo kaysa placebo. Ug sa katapusan, sa dihang imong gihunong ang omaveloxolone, ang pipila sa mga pasyente migrabe. Busa kon imong tan-awon ang tanan, ang ideya mao nga kini nga tambal daw [00:05:00] siguradong makatabang sa mga sintomas ug lagmit nga makapausab sa sakit sa mga indibidwal nga adunay Friedreich's ataxia, nga siyempre makapahinam kaayo.

Karon, aron matubag ang imong pangutana kung kini ba girekomenda alang sa tanang pasyente, nga sa akong hunahuna usa ka importante nga pangutana. Karon kini giaprobahan alang sa mga indibidwal nga nag-edad og 16 pataas. Ug kana mao ang mga pag-apruba sa US FDA, Europe ug daghan pang ubang mga nasud, sa akong pagtuo. Ug kana kinahanglan nakong susihon. Karon naghimo sila og usa ka pagtuon aron tan-awon ang omaveloxolone ug mga tawo nga nag-edad og 2 hangtod 15.

Dili nato mahibal-an ang resulta sa maong pagtuon sulod sa labing menos pipila ka tuig. Bag-o lang sila nagsugod sa pag-enrol sa mga pasyente wala pay usa ka tuig ang milabay. Mao nga dili nato mahibal-an ang resulta niana sa makadiyot. Mao nga sa akong hunahuna adunay diskusyon ug adunay makatarunganon nga diskusyon nga mahitabo bahin sa bili sa off-label nga paggamit sa omaveloxolone sa mga bata nga ubos sa 16 anyos, apan kini [00:06:00] off-label.

Ang mga kabalaka naka-pokus gyud sa pag-andar sa atay, busa ang pangutana nagdepende sa dosis. Unsa ang dosis nga angay para sa mga bata? Siguruha nga dili kita hinungdan sa labaw pa sa usa ka temporaryo nga pagtaas sa pagsulay sa pag-andar sa atay, nga nahibal-an naton nga ang tambal mahimong hinungdan niining temporaryo nga pagtaas sa mga LFT. Busa sa akong hunahuna kini ang mga pangutana bahin sa kaluwasan nga kinahanglan nga tan-awon.

Ug dayon ang kaepektibo para sa mga bata. Sa akong hunahuna ang pangutana mao, ang mga tawo nga komportable gyud sa tambal, komportable ba sila nga ireseta kini sa usa ka tawo nga 14 o 15 anyos? Apan ang sunod nga pangutana, siyempre, masakop ba kana sa insurance? Mao kana ang mga isyu nga nahitabo bahin sa paggamit nga wala sa label.

Apan karon para sa mga tawo nga 16 anyos pataas.

Prof. Orlando Barsottini: Sige. Salamat. Liana, mobalhin na ta karon sa spinocerebellar ataxias. Nahibal-an nato nga ang troriluzole wala giaprobahan sa [00:07:00] FDA. Mao ba ang imong gilauman bahin sa paggamit sa antisense oligonucleotides sa ataxia? Aduna na bay positibo nga resulta niini nga therapy?

Dr. Liana Rosenthal: Mao nga sa akong nahibaloan sa ataxia, wala kitay positibo nga resulta para sa mga ASO. Adunay usa ka pagtuon sa SCA3 ASO nga gihunong tungod sa mga kabalaka sa kaluwasan. Sa tinuod lang, madasigon kaayo ko bahin sa mga ASO isip usa ka konsepto para sa mga pagtambal sa ataxia, ug adunay daghang lain-laing mga klinikal nga pagsulay nga nagpadayon nga daw nakatubag sa pipila niining mga inisyal nga kabalaka sa kaluwasan ug nga kini nagpadayon pa.

Sa pagkakaron, sayo pa kini nga hugna, busa lisod isulti kung kanus-a gyud mahimong potensyal nga tambal ang mga ASO kumpara sa sayo nga mga klinikal nga pagsulay. Apan karon naghinam-hinam ko sa ideya nga adunay daghang mga kompanya nga naghimo niining sayo nga mga klinikal nga pagsulay nga adunay ideya nga ang mga ASO mahimong usa ka maayo kaayo nga pagtambal sa umaabot.

Prof. Orlando Barsottini: Sige. Nahibal-an nimo nga daghang mga pasyente nga adunay ataxia ang mahimong adunay mga sintomas sa cerebellar ug non-motor. Pananglitan, sa mga sakit sa pagkatulog, kakapoy, neuropathy, ug cognitive dysfunction. Mahimo ba nimo isulti kanamo ang bahin sa imong klinikal nga pamaagi sa kini nga mga piho nga sintomas? 

Dr. Liana Rosenthal: Sa akong hunahuna adunay pipila ka butang nga importante sa pagdumala sa mga sintomas. Ang una mao gyud ang pag-ila sa sintomas nga ang pasyente adunay kini nga problema, ug daghang mga pasyente ang wala makaamgo nga ang ilang kakapoy o ang ilang neuropathy o ang ilang cognitive dysfunction adunay kalabotan sa ilang ataxia.

Mao nga sa akong hunahuna ang unang lakang mao ang pagpangutana sa mga pasyente ug pagpahibalo sa pasyente nga, oo, kini mahimong may kalabutan. Ug dayon ang sunod nga [00:09:00] nga lakang para niining tanan nga mga sintomas nga akong gisulayan buhaton mao ang paghunahuna una sa matag sintomas, unsa kini ka dako nga nakahasol sa pasyente?

Ug dugang pa, unsa ka dako ang epekto niini sa ilang gimbuhaton? Ug unya usab, unsa ang tanan nga mga butang nga atong matambalan nga may kalabotan sa maong sintomas. Busa samtang karon dili pa nato mausab ang nagpahiping pathophysiology sa ilang ataxia. Ang ubang mga pasyente adunay mga sakit sa pagkatulog, dili lamang tungod sa ilang ataxia, apan tungod usab sa ubang mga problema.

Mao nga siguroha nga imong gitan-aw ug gihunahuna ang tanan nga uban pang mga hinungdan. Mao nga nagtan-aw ka ba sa mga butang sama sa sleep apnea? Nag-ehersisyo ba sila? Para sa neuropathy, makabenepisyo ba sila sa gabapentin? Makabenepisyo ba sila sa ubang klase sa mga tambal? Para sa cognitive dysfunction, kanunay kong mogahin og igong panahon sa paghunahuna sa tanan nga uban pang mga butang. Mao nga ang mga cardiovascular risk factor, maayo ba ang ilang pagkontrol sa kolesterol, maayo ba ang ilang pagkontrol sa presyon sa dugo. Kung sila adunay pagkawala sa pandungog, nagsul-ob ba sila sa ilang mga hearing aid? Nasusi na ba ang ilang pagkawala sa pandungog? Gitan-aw ba usab nato ang mga sakit sa pagkatulog sa mga termino sa cognitive dysfunction?

Atong gitan-aw ba ang mood ug mga sintomas sa mood sa termino sa cognitive dysfunction ug sa termino sa kalidad sa kinabuhi? Mao nga daghan niini nga mga sintomas adunay mga tambal, siyempre, nga magamit nato, apan kinahanglan usab nga atong hunahunaon ang tanan nga uban pang mga hinungdan. Busa samtang dili nato matabangan ang bahin sa ataxia niini, kung makatabang kita sa laing 5, 10, 20% nga nakatampo sa sintomas, labing menos kini makapaayo sa gibati sa pasyente.

Mao kana ang akong panghunahuna bahin sa matag usa niining lain-laing mga sintomas ug dayon pag-edukar sa mga pasyente nga kini kabahin gyud sa ilang ataxia. Mao nga gusto nakong hunahunaon kini sa kinatibuk-an sa ingon nga paagi.

Prof. Orlando Barsottini: Liana, karon atong nasayran ang kahinungdanon sa ehersisyo sa mga sakit nga neurogenerative sama sa Parkinson's ug Alzheimer's disease. Unsa ang kahinungdanon sa ehersisyo [00:11:00] sa mga pasyente nga adunay ataxia, ug aduna ba kitay nagpadayon nga mga klinikal nga pagsulay niini nga hilisgutan niining panahona?

Dr. Liana Rosenthal: Mao nga daghan na kaayong mga klinikal nga pagsulay nga nagtan-aw sa ehersisyo sa ataxia. Naa'y duha nga kanunay nakong hisgutan. Usa ka pagtuon nga gikan ni Hopkins gikan sa grupo ni Amy Bastian ug ni Jen Keller. Ang akong ganahan gyud ani nga pagtuon, gamay ra ang grupo, apan ang direkta nga gipakita niini mao nga importante ang intensity sa ehersisyo.

Mao nga ang mga pasyente nga nakakaplag sa ehersisyo nga mas lisud alang kanila, mas nakabenepisyo niini, ug busa ganahan gyud ko nga hisgutan kana sa mga pasyente tungod kay sa akong hunahuna direkta kini nga magamit kung imong sigurohon nga imong gipugos ang imong kaugalingon. Ang luwas nga pagduso sa imong kaugalingon mao ang hinungdanon nga punto didto, apan ang pagduso sa imong kaugalingon, mas daghan ang imong makuha nga benepisyo gikan sa ehersisyo.

Ang laing pagtuon nga akong gikahinaman pag-ayo kay [00:12:00] ang mga pasyente kanunay mangutana unsay ehersisyo ang akong buhaton? Ug ang laing pagtuon usa ka pagtuon nga bag-o lang migawas sa grupo sa Columbia nga gipatik sa JAMA niadtong 2025, sa miaging tuig lang. Ug ang nakapahinam niana kay kini nagtan-aw sa home-based exercise therapy. Mao nga home-based, high intensity aerobic training kon itandi sa balance training. Ug kini 62 ka tawo. Mao nga kini usa ka makatarunganon nga gidaghanon sa mga tawo. Ug ang ilang nakit-an mao nga ang aerobic training nakab-ot ang mas dako nga mga kalamboan sa parehas nga mga iskor sa balanse kon itandi sa balance training.

Ug siguradong makalingkod kita dinhi ug maghisgot sa, laing oras, sa tanang detalye sa maong nadiskobrehan ug kon unsaon nako pagpabilin nga importante ang balance training ug ang balance training makatabang sa atong mga pasyente. Naghisgot usab kini sa kamahinungdanon sa aerobic exercise ug usab, sa paghagit sa mga tawo sa ilang aerobic exercise. Ug ang laing butang nga nakita sa JAMA study, nga akong gihunahuna nga importante kaayo, mao nga [00:13:00] ang padayon nga pagsunod sa training importante kaayo aron mapadayon ang mga benepisyo.

Sa ato pa, bisan sa mga tawo nga maayo mo-ehersisyo sulod sa unang unom ka bulan, kon mohunong sila sa pag-ehersisyo, ang mga benepisyo modagayday gihapon. Apan ang mga tawo nga nagpadayon sa pag-ehersisyo nagpadayon sa pagmintinar sa mga benepisyo sa maong ehersisyo. Mao nga kini nagpakita sa akong gihunahuna nga gisulti sa kadaghanan kanato sa atong mga pasyente, nga importante kaayo nga magpadayon ka sa pag-ehersisyo ug kinahanglan nimo kining buhaton kanunay, ug kinahanglan nimo kining buhaton uban ang makatarunganon nga intensidad.

Ug sa akong hunahuna kini mga importanteng ideya ug kanunay adunay dugang nga mga terapiya nga gibase sa ehersisyo nga akong nakita. Kung imong tan-awon ang, kung imong i-look@clinicaltrials.gov, kanunay adunay pipila pa nga dugang nga mga pagtuon sa ehersisyo, apan silang tanan parehas ra ang konsepto, nga maayo kaayo.

Prof. Orlando Barsottini: Liana, nasayod mi nga ang invasive ug non-invasive brain stimulation usa ka init nga hilisgutan sa natad sa movements disorders. Sa imong opinyon, unsa ang imong papel sa invasive o [00:14:00] non-invasive brain stimulation sa mga pasyente nga adunay cerebellar ataxia ug sa akong partikular nga pangutana, unsa ka luwas kini nga mga terapiya para sa mga pasyente sa ataxia?

Dr. Liana Rosenthal: Mao nga sa akong hunahuna luwas sila. Sa akong hunahuna kinahanglan pa kita mohimo og dugang panukiduki aron matubag gyud kana nga pangutana. Atong klaruhon. Ang datos nga akong nakita hangtod karon makapadasig kaayo, sa akong hunahuna, bahin sa ilang kaluwasan. Ug sa akong hunahuna ang pangutana nga kinahanglan natong mahibal-an, adunay kalabotan sa kaepektibo ug kung giunsa pag-optimize kana nga kaepektibo. Sama sa imong nahibal-an, Orlando, adunay maayong mga pagtuon nga nagtan-aw sa TMS sa ataxia, mao nga transcranial magnetic stimulation. Adunay usab pipila ka mga pagtuon nga nagtan-aw sa direct current stimulation, ug dayon adunay pipila ka gagmay nga mga pagsulay nga naghimo sa dentate nucleus DBS. Ug sa matag usa niini nga mga pagtuon, ang mga pagtuon sa TMS labi na [00:15:00] ug ang gagmay kaayo nga mga pagtuon sa dentate nucleus, nagpakita sila og mga kalamboan sa mga marka sa SARA ug uban pang mga marka ug mga kalamboan sa cerebellar tremor.

Apan kinahanglan natong makat-on unsaon kini pag-optimize, ug kinahanglan natong makat-on nganong kini mogana. Ug nalipay usab ko sa ideya sa transcranial direct current simulation. Ang datos niana karon mas lainlain. Sa akong hunahuna ang matag usa niini adunay papel nga pagadulaon sa atong pagtambal sa mga pasyente. Kinahanglan lang nato kining masabtan pag-ayo, ug kinahanglan natong masusi pag-ayo ang kaepektibo ug kaluwasan niini.

Prof. Orlando Barsottini: Liana. Karon, laing init nga hilisgutan. Unsa ang kahinungdanon sa mga biomarker, bisan ang mga neuroimaging sa biofluid para sa pagmonitor sa tubag sa pagtambal o pag-uswag sa sakit?

Dr. Liana Rosenthal: Mao nga sa akong hunahuna sama sa imong nahibal-an, Orlando, ang mga obhetibong pagsukod gikinahanglan gyud. Sa akong hunahuna, karon naa tay [00:16:00] pipila ka maayo kaayo nga mga kandidato alang sa mga marker sa pag-uswag sa sakit. Sa kadaghanan sa ataxia, swerte kita sa diwa nga ang mga diagnostic marker dili kinahanglan ug nga ang usa ka genetic test makasulti kanato kung ang usa ka pasyente adunay usa ka piho nga genetic ataxia.

Mao nga karon daghan na ang nahimo nga pagsabot sa mga diagnostic marker para sa genetic ataxia. Sa akong hunahuna, samtang mas daghan ang atong makat-unan ug mailhan nato ang mga bag-ong gene, mas daghan pa gyud ang atong makuhang diagnostic marker. Kay ang progresyon mao gyud ang sinugdanan sa pagka-importante. Naa tay pipila ka maayong kandidato, mao nga naa tay mga butang sama sa pons size nga daw maayong sukdanan sa progresyon sa sakit sa imaging.

Naa pud pipila ka makapainteres nga mga sukod sa tipo sa MS sa imaging nga atong matan-aw para sa progresyon, sa akong hunahuna makapainteres gyud. Ug dayon ang lebel sa NFL kon bahin sa biofluid biomarkers. Makapainteres sab gyud. Ang problema sa lebel sa NFL kay, motaas kini sa dili pa madayagnos ug [00:17:00] sa dili pa magsugod ang sintomas, unya murag mo-stabilize gamay.

Mao nga basin dili kana ang pinakamaayong pag-uswag, apan basin maayo gyud kini nga mga timaan sa target engagement. Ug mao nga sa akong hunahuna mao kana ang laing makapainteres nga pangutana. Sa akong hunahuna ang usa ka obhetibong biomarker usa sa mga importanteng butang nga atong gikinahanglan. Daghan, tingali obhetibong biomarker ang mga importanteng butang nga atong gikinahanglan aron mas paspas nga mapalambo ang mga pagtambal.

Mao nga nakaabot na kita didto bisan pa man og aduna kitay progreso niini. Kita isip usa ka komunidad ug mga regulatory agencies wala pa magkahiusa, atong dawaton kini nga mga marker isip mga endpoint ug busa sa akong hunahuna kana kabahin sa kung unsa ang kinahanglan natong tanan nga paningkamutan.

Prof. Orlando Barsottini: Sige. Salamat. Liana, mao na ni akong kataposang pangutana. Tingali ang pinakalisod nga pangutana, apan unsa may gikinahanglan aron mapadali ang pag-uswag sa mga bag-ong pamaagi sa pagtambal? Ug sultihi ko og dugang mahitungod sa imong mga panan-aw alang sa umaabot.

Dr. Liana Rosenthal: Sa akong hunahuna [00:18:00] adunay daghang mga butang nga gikinahanglan, ug sa akong hunahuna ang yawe mao kung giunsa nato kini mahimo nga dungan? Giunsa nato masiguro nga nagtrabaho kita sa matag usa niini ug gihimo kini nga tanan nga molihok nga maayo. Mao nga sa akong hunahuna ang pipila ka mga butang nga kinahanglan gyud natong sensitibo ug ma-validate, mao ang yawe nga pulong didto, mga sukod sa resulta nga atong tan-awon sa mga klinikal nga pagsulay. Ug kini nga mga gi-validate nga sukod sa resulta kinahanglan nga dawaton sa mga regulatory bodies. Sa mga termino sa, mga endpoint alang niining mga klinikal nga pagsulay. Mao nga kini medyo lingin, apan kinahanglan nato ang gi-validate nga mga endpoint nga madawat dayon masulayan, ug kinahanglan natong makapadayon niana tungod kay sa akong hunahuna kita adunay pipila ka maayong mga kandidato, labi na sa mga termino sa target engagement. Ang laing butang nga sa akong hunahuna kinahanglan nato mao ang kinahanglan naton nga labi ka adaptive nga mga disenyo sa pagsulay. Mao nga labi na sa kini nga mga talagsaon nga mga sakit, diin adunay labing kadaghan nga gidaghanon sa mga pasyente nga moabut sa among atensyon. [00:19:00] Kining mga adaptive trial design, mga butang sama sa platform studies ug uban pang mga disenyo, motugot gyud sa daghang mga interbensyon nga masulayan nga mas episyente, apan aron gyud ma-optimize kana nga episyente, kinahanglan usab nato kini nga mga outcome measures.

Mao nga nagbalik-balik mi sa among trabaho aron mas masabtan ang pathophysiology sa sakit, ug kini ang pundasyon sa siyensya nga mosulti kanato kung unsang mga tambal ang kinahanglan natong sulayan bisan pa niana nga may kalabutan sa unsang mga sukod sa resulta. Tungod kay ang lainlaing mga tambal mahimong molihok sa gamay nga lainlaing mga paagi aron matabangan ang paggiya kung unsang mga sukod sa resulta ug unsang mga biomarker ang gusto natong gamiton.

Samtang giseguro nga ang mga regulatory body modawat sa atong gibuhat kabahin sa pag-apruba sa tambal sa katapusan. Kon kana usa ka komplikado nga tubag, tingali. Apan sa akong hunahuna mao kana ang atong padulngan ug sa akong hunahuna nga mahimo nato kining tanan nga mga butang nga magkauban aron hinaut nga makakuha og bag-ong mga pagtambal sa umaabot.

Mao nga malaumon ko nga mobalik sa iyang unang pangutana, apan sa akong hunahuna [00:20:00] daghan pa nga trabaho ang kinahanglan buhaton.

Prof. Orlando Barsottini: Salamat, Liana, sa pagpaambit niining mga panabut ug salamat sa among mga tigpaminaw sa pag-apil kanamo. Nanghinaut kami nga kini nga yugto makatabang kanimo sa pag-atubang sa pagtambal sa ataxia nga adunay mas dako nga pagsalig ug pamaagi. Salamat.

Dr. Liana Rosenthal: Aw, salamat sa pag-imbitar nako. Nalipay kaayo ko nga nakigsulti ko nimo. 

Espesyal nga salamat sa:


Liana S. Rosenthal, MD, PhD
Johns Hopkins School of Medicine
Baltimore, MD, USA

Host(s):
Orlando Barsottini 

Propesor sa neurolohiya
Unibersidad Pederal sa Sao Paulo, Brazil

Sao Paulo, Brazil